Kamiel Visser
Kamiel Visser Gezondheid 11 aug 2026, 
Leestijd: 3 minuten

Muk (5) kan over 39 dagen baanbrekende gentherapie voor kinderdementie krijgen, maar haar ouders missen nog 3 ton

Voor de 5-jarige Muk, die de dodelijke ziekte Sanfilippo heeft, breken 39 cruciale dagen aan. Haar ouders hebben al 700.000 euro opgehaald voor mogelijke gentherapie in de VS, maar missen nog 290.000 euro. „We willen zó graag geloven dat we dit gaan redden.”

Sanfilippo is een vorm van kinderdementie. Dat is een ziekte die ongeveer bij één op de 50.000 à 60.000 kinderen voorkomt. Sanfilippo is een zeldzame en dodelijke stofwisselingsziekte. Hierbij verliezen kinderen in rap tempo hun vaardigheden en herinneringen. Stap voor stap valt alles weg: praten, lopen en spelen. 

Waarom gentherapie voor Muk (5) zo belangrijk is

„De prognose van Muk is schrijnend”, vertelde Nadine Walter, de moeder van Muk, eerder al tegen Metro. „De levensverwachting van kinderen met deze ziekte ligt tussen de 12 en 15 jaar. Als ze zo oud mag worden, betekent dat dat ze richting het einde van haar leven in een rolstoel zit en vlak voor ze overlijdt weinig tot niks meer kan. Niet zelf eten, niet praten, niet lopen en het ergste van alles: ze zou ons zelfs niet meer herkennen. Dat idee is voor ons niet te verkroppen.”

Daarom hebben haar ouders een speciale stichting opgezet waarmee ze geld willen inzamelen voor een behandeling in de Verenigde Staten. Per 19 september van dit jaar beoordeelt de FDA, de Amerikaanse variant van de Nederlandse Voedsel- en Warenautoriteit, of een gentherapie voor kinderdementie goedkeuring krijgt. De therapie moet de ziekte afremmen.

Als de behandeling wordt goedgekeurd, willen de ouders van Muk zo snel mogelijk aan de behandeling beginnen. Kinderdementie verergert namelijk in rap tempo.

Ouders Muk haalden 700.000 euro op, maar missen nog 290.000 euro

Metro schreef vorig jaar al over de plannen van de ouders van Muk. Toen was er zo’n 30.000 euro ingezameld. Inmiddels ligt dat bedrag een stuk hoger: 700.000 euro. Toch mist het gezin nog een aanzienlijk deel van het geld dat het nodig heeft. „Nog 39 dagen. Nog 290.000 euro te gaan”, schrijft het gezin op Instagram. „Dat klinkt als een enorm bedrag. Maar we hoeven dit niet alleen te dragen. Als iedereen die dit leest 10 euro doneert, dan komen we er. Samen.”

Het gezin benadrukt dat het de kosten van de behandeling niet alleen kan dragen. „We hebben jullie nodig. Wij willen haar niet loslaten.” Tegelijkertijd weet het gezin dat een miljoen euro niet zomaar bij elkaar is gespaard. „De laatste twee maanden voelen zwaarder dan ooit. We zijn zo dichtbij… en toch is er nog zo’n grote stap te zetten.”

Waarom de ouders van Muk niet op behandeling in Nederland willen wachten

Of de FDA de gentherapie gaat goedkeuren, is nog de vraag. Toch wil het gezin voorbereid zijn als er groen licht is: dan pakken ze zo snel mogelijk het vliegtuig naar de Verenigde Staten. Een behandeling in Nederland zou namelijk te lang duren. Dan is Muk te oud en is de schade mogelijk al onomkeerbaar. 

Stichting Muk is opgezet om geld in te zamelen voor Muk zelf, maar moet uiteindelijk ook een andere invulling krijgen. Zo moet er überhaupt meer onderzoek naar kinderdementie mogelijk worden. Ook wil de stichting zich uiteindelijk richten op fondsenwerving voor anderen en bewustwording.

Dit zijn de best gelezen artikelen van dit moment:

Foutje gezien? Mail ons. Wij zijn je dankbaar.

Kamiel Visser
Geschreven door Kamiel Visser

Kamiel heeft Journalistiek gestudeerd en houdt zich voor Metro bezig met schrijven in de breedste zin van het woord: van flitsende nieuwsberichten tot diepgravende achtergrondverhalen. Een rode draad in zijn werk zijn digitale cultuur, sociaal-maatschappelijke ontwikkelingen, geschiedenis en minderheidsgroepen. Het liefst een combinatie van meerdere. Altijd met een vlotte pen, vaak met een serieuze toon, en waar het kan met een tikje humor.

Reacties